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比如,和誉医药的第二代FGFR小分子抑制剂ABSK061,在降低对FGFR1抑制的同时,保持对FGFR2/3高选择性,理论上安全性更高。在动物模型中,ABSK061的表现优于Infigratinib,目前ABSK061治疗3-12岁ACH儿童患者的2期临床正在进行中。

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但这种垄断格局,即将被打破,多款在研新药正从作用机制到给药方式,向Vosoritide发起挑战。Ascendis的TransCon-CNP通过包裹技术延长了药物作用时间,实现了周剂给药,目前正处于FDA审批阶段;而BridgeBio的口服药Infigratinib,则从作用机制到用药体验实现全面突破。